Φεύγει για τη Βοστώνη ο μικρός Παναγιώτης - Ραφαήλ

21/10/2019 21:58     θα λάβει τη νέα γονιδιακή θεραπεία
Για την Βοστώνη ετοιμάζεται να ταξιδέψει ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ,  όπου θα λάβει τη νέα γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή ατροφία από την οποία πάσχει, όπως ανακοίνωσε ο πατέρας του παιδιού. 

Ο κ. Γιώργος Γλωσσιώτης, πατέρας του παιδιού, είχε σήμερα συνάντηση με τον υπουργό Υγείας, Βασίλη Κικίλια, και μετά τη συνάντηση δήλωσε: «Μόλις ενημερώθηκα από τον Υπουργό Υγείας ότι τελείωσαν τα διαδικαστικά για τη μετάβαση του παιδιού στη Βοστόνη. Όλα πήγαν καλά.Θέλω να ευχαριστήσω τον ελληνικό και τον κυπριακό λαό, που το πρόβλημα του παιδιού μου έγινε και δικό τους πρόβλημα.Ευχαριστώ την κυβέρνηση, τον Πρωθυπουργό και τον Υπουργό, που ευαισθητοποιήθηκαν και έδωσαν λύση στο πρόβλημα.Κατανοώ την απόφαση του Ανωτάτου Υγειονομικού Συμβουλίου. Η ευθύνη είναι 100% δική μας. Ευχαριστώ βέβαια και την MDA Ελλάς που έχει σταθεί αρωγός δίπλα μας όλο αυτό το διάστημα».

Να σημειωθεί ότι για αυτό το ταξίδι του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ, κινητοποιήθηκε πλήθος κόσμου, καταθέτοντας προσφορές, με αποτέλεσμα μέσα σε λίγες ημέρες να συγκεντρωθούν κάτι λιγότερα από 3 εκατ. ευρώ. 



Ο κ. Κικίλιας μετά τη συνάντηση δήλωσε: «Για ένα μεγάλο χρονικό διάστημα επέλεξα να μην κάνω δηλώσεις, σεβόμενος το ιατρικό απόρρητο, την οικογένεια του παιδιού και την κατάσταση.

Σέβομαι επίσης ως υπουργός Υγείας και ως γιατρός, το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο. Είναι επιστήμονες και κάνουν τη δουλειά τους. Τους σέβομαι απολύτως, τους σεβόμαστε ως κυβέρνηση.Αλλά υπάρχει και ο ανθρώπινος παράγοντας. Είχαμε υποσχεθεί στους γονείς του παιδιού ότι σε ανθρώπινο επίπεδο θα κάνουμε ό,τι είναι δυνατόν.

Πρώτα από όλους η ελληνική κοινωνία που βοήθησε και έβαλε πλάτη. Μετά τα πάσης φύσεως διαδικαστικά στο εσωτερικό, στο εξωτερικό, με την εταιρεία που προμηθεύει το φάρμακο, με τις διαβουλεύσεις που πρέπει να γίνουν - και τις οποίες από εδώ και πέρα αναλαμβάνει η MDA Ελλάς - στα οποία παρεμβήκαμε σε ανθρώπινο επίπεδο.

Θέλω να ευχαριστήσω τους γονείς του παιδιού για την υπομονή που έδειξαν. Δεν υπάρχει καμία αμφιβολία ότι υπάρχει ανθρωπιά σε αυτή τη χώρα. Επαναλαμβάνω όμως ότι όλα αυτά που κάναμε σε ανθρώπινο επίπεδο, στηρίζονται στην προσπάθεια που έχει κάνει ο Γιώργος και στην ευθύνη που αναλαμβάνει».

Από την πλευρά της η φαρμακευτική εταιρία Novartis στην οποία ανήκει η Avexis που διαθέτει τη νέα γονιδιακή θεραπεία διαβεβαίωσε όλους όσους συμμετείχαν στη συνάντηση ότι θα κάνει ό,τι είναι δυνατό, ώστε η γονιδιακή θεραπεία να διατεθεί άμεσα στον Παναγιώτη - Ραφαήλ.

«Αναγνωρίζουμε ότι οι ασθενείς και οι οικογένειές τους σε όλον τον κόσμο επιθυμούν να έχουν το συντομότερο δυνατόν πρόσβαση σε πρωτοποριακές θεραπείες. Η AVXS-101 (onasemnogenic abeparvovec-xioi), είναι μια θεραπεία που αλλάζει τα δεδομένα για την αντιμετώπιση αυτής της σπάνιας αλλά́ ολέθριας γενετικής ασθένειας, η οποία μέχρι στιγμής έχει λάβει έγκριση για χρήση μόνο στις ΗΠΑ.Για το σκοπό αυτό, βρισκόμαστε σε επικοινωνία με το ελληνικό υπουργείο Υγείας προκειμένου να διευκολυνθεί η πρόσβαση του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ στην πρωτοποριακή μας θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία» αναφέρει μεταξύ άλλων σε ανακοίνωση της η φαρμακευτική εταιρεία στην Ελλάδα.

Η ιστορία του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ 

Ο Παναγιώτης-Ραφαήλ, που είναι σήμερα 18 μηνών, διαγνώστηκε με σοβαρή εκφυλιστική νόσο τους μυϊκού συστήματος , η οποία ονομάζεται νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1 και διαταράσσει την ικανότητα κατάποσης και αναπνοής.

Σήμερα το παιδί υποβάλλεται σε θεραπεία με συγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή η οποία σύμφωνα με τους επιστήμονες εξασφαλίζει σταθερότητα στην κατάσταση της υγείας του, αλλά δεν αποτελεί οριστική λύση στο πρόβλημα του.

Τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής το γονιδιακό φάρμακο AVXS-101 (Zolgensma), το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN. Με τον τρόπο αυτό είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης της ασθένειας, μέσω της έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση. Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι διαθέσιμα στο site στης AVEXIS. Το φάρμακο έχει πάρει έγκριση να δίνεται έως την ηλικία των 24 μηνών.

Παράλληλα, ο φάκελος έχει κατατεθεί από την AVEXIS και στον EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων).

Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital  ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.

Η οικογένεια Γλωσσιώτη κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και  το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή. Μια απόφαση την οποία το Σωματείο μας κατανοεί και αποδέχεται.

Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.

Μέχρι το απόγευμα της 21ης Οκτωβρίου είχαν κατατεθεί στους λογαριασμούς του MDA Ελλάς 2.584.000 ευρώ για τον συγκεκριμένο σκοπό.


huffingtonpost

Επόμενο Προηγούμενο
 

Social Media - Thessaloniki
Καλαμαριά: Προϋπολογισμός «έκτακτης ανάγκης» - Το σχέδιο της δημάρχου για συνολική ανάταξη

Καλαμαριά: Προϋπολογισμός «έκτακτης ανάγκης» - Το σχέδιο της δημάρχου για συνολική ανάταξη

23:18 20/2/2024

υπερψηφίστηκε τα ξημερώματα

Καλαμαριά: Εκδήλωση μνήμης για το δυστύχημα των Τεμπών - Mαθητικές δράσεις μπροστά στο δημαρχείο

Καλαμαριά: Εκδήλωση μνήμης για το δυστύχημα των Τεμπών - Mαθητικές δράσεις μπροστά στο δημαρχείο

23:02 20/2/2024

Τα δάκρυα έχουν γίνει οργή!

Καλαμαριά: Κεραυνοί Αράπογλου: Ντροπή κ. Δαρδαμανέλη, όλα θα βγουν στο φως - σπατάλη και ρουσφετολογία

Καλαμαριά: Κεραυνοί Αράπογλου: Ντροπή κ. Δαρδαμανέλη, όλα θα βγουν στο φως - σπατάλη και ρουσφετολογία

00:20 20/2/2024

η δήμαρχος κατακεραυνώνει την προηγούμενη διοίκηση

Καλαμαριά: Η ακουστική ικανότητα των δημοτών σε δράση του Δήμου

Καλαμαριά: Η ακουστική ικανότητα των δημοτών σε δράση του Δήμου

23:49 19/2/2024

«Αγαπήστε τα αυτιά σας»

Καλαμαριά: Ξεκινούν οι αιτήσεις για 5 προσλήψεις στον δήμο (δείτε λεπτομέρειες)

Καλαμαριά: Ξεκινούν οι αιτήσεις για 5 προσλήψεις στον δήμο (δείτε λεπτομέρειες)

23:40 19/2/2024

κατεβάστε την αίτηση

Δαρδαμανέλης για Αράπογλου: Αν και “παλιά”… έχασε την ψυχραιμία της!

Δαρδαμανέλης για Αράπογλου: Αν και “παλιά”… έχασε την ψυχραιμία της!

23:28 19/2/2024

στην αντεπίθεση ο πρώην δήμαρχος

Καλαμαριά: Μικροί δημοσιογράφοι ανέκριναν την δήμαρχο! (φωτο)

Καλαμαριά: Μικροί δημοσιογράφοι ανέκριναν την δήμαρχο! (φωτο)

23:14 19/2/2024

Μαθητές σε ρόλο ρεπόρτερ

Εφημερεύοντα Φαρμακεία στην Καλαμαριά

Εφημερεύοντα Φαρμακεία στην Καλαμαριά

14:34 19/2/2024

Δευτέρα 19/02 και Τρίτη 20/02

Έρχονται και στην Καλαμαριά οι Κωδωνοφόροι!

Έρχονται και στην Καλαμαριά οι Κωδωνοφόροι!

21:54 16/2/2024

έκθεση φωτογραφίας

Καλαμαριά: Πού μπορείτε να κάνετε δωρεάν Rapid Test (μέρες και ώρες)

Καλαμαριά: Πού μπορείτε να κάνετε δωρεάν Rapid Test (μέρες και ώρες)

21:28 16/2/2024

Από τη Δευτέρα 19 Φεβρουαρίου

Κλασικά Έπιπλα