Φεύγει για τη Βοστώνη ο μικρός Παναγιώτης - Ραφαήλ

21/10/2019 21:58     θα λάβει τη νέα γονιδιακή θεραπεία
Για την Βοστώνη ετοιμάζεται να ταξιδέψει ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ,  όπου θα λάβει τη νέα γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή ατροφία από την οποία πάσχει, όπως ανακοίνωσε ο πατέρας του παιδιού. 

Ο κ. Γιώργος Γλωσσιώτης, πατέρας του παιδιού, είχε σήμερα συνάντηση με τον υπουργό Υγείας, Βασίλη Κικίλια, και μετά τη συνάντηση δήλωσε: «Μόλις ενημερώθηκα από τον Υπουργό Υγείας ότι τελείωσαν τα διαδικαστικά για τη μετάβαση του παιδιού στη Βοστόνη. Όλα πήγαν καλά.Θέλω να ευχαριστήσω τον ελληνικό και τον κυπριακό λαό, που το πρόβλημα του παιδιού μου έγινε και δικό τους πρόβλημα.Ευχαριστώ την κυβέρνηση, τον Πρωθυπουργό και τον Υπουργό, που ευαισθητοποιήθηκαν και έδωσαν λύση στο πρόβλημα.Κατανοώ την απόφαση του Ανωτάτου Υγειονομικού Συμβουλίου. Η ευθύνη είναι 100% δική μας. Ευχαριστώ βέβαια και την MDA Ελλάς που έχει σταθεί αρωγός δίπλα μας όλο αυτό το διάστημα».

Να σημειωθεί ότι για αυτό το ταξίδι του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ, κινητοποιήθηκε πλήθος κόσμου, καταθέτοντας προσφορές, με αποτέλεσμα μέσα σε λίγες ημέρες να συγκεντρωθούν κάτι λιγότερα από 3 εκατ. ευρώ. 



Ο κ. Κικίλιας μετά τη συνάντηση δήλωσε: «Για ένα μεγάλο χρονικό διάστημα επέλεξα να μην κάνω δηλώσεις, σεβόμενος το ιατρικό απόρρητο, την οικογένεια του παιδιού και την κατάσταση.

Σέβομαι επίσης ως υπουργός Υγείας και ως γιατρός, το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο. Είναι επιστήμονες και κάνουν τη δουλειά τους. Τους σέβομαι απολύτως, τους σεβόμαστε ως κυβέρνηση.Αλλά υπάρχει και ο ανθρώπινος παράγοντας. Είχαμε υποσχεθεί στους γονείς του παιδιού ότι σε ανθρώπινο επίπεδο θα κάνουμε ό,τι είναι δυνατόν.

Πρώτα από όλους η ελληνική κοινωνία που βοήθησε και έβαλε πλάτη. Μετά τα πάσης φύσεως διαδικαστικά στο εσωτερικό, στο εξωτερικό, με την εταιρεία που προμηθεύει το φάρμακο, με τις διαβουλεύσεις που πρέπει να γίνουν - και τις οποίες από εδώ και πέρα αναλαμβάνει η MDA Ελλάς - στα οποία παρεμβήκαμε σε ανθρώπινο επίπεδο.

Θέλω να ευχαριστήσω τους γονείς του παιδιού για την υπομονή που έδειξαν. Δεν υπάρχει καμία αμφιβολία ότι υπάρχει ανθρωπιά σε αυτή τη χώρα. Επαναλαμβάνω όμως ότι όλα αυτά που κάναμε σε ανθρώπινο επίπεδο, στηρίζονται στην προσπάθεια που έχει κάνει ο Γιώργος και στην ευθύνη που αναλαμβάνει».

Από την πλευρά της η φαρμακευτική εταιρία Novartis στην οποία ανήκει η Avexis που διαθέτει τη νέα γονιδιακή θεραπεία διαβεβαίωσε όλους όσους συμμετείχαν στη συνάντηση ότι θα κάνει ό,τι είναι δυνατό, ώστε η γονιδιακή θεραπεία να διατεθεί άμεσα στον Παναγιώτη - Ραφαήλ.

«Αναγνωρίζουμε ότι οι ασθενείς και οι οικογένειές τους σε όλον τον κόσμο επιθυμούν να έχουν το συντομότερο δυνατόν πρόσβαση σε πρωτοποριακές θεραπείες. Η AVXS-101 (onasemnogenic abeparvovec-xioi), είναι μια θεραπεία που αλλάζει τα δεδομένα για την αντιμετώπιση αυτής της σπάνιας αλλά́ ολέθριας γενετικής ασθένειας, η οποία μέχρι στιγμής έχει λάβει έγκριση για χρήση μόνο στις ΗΠΑ.Για το σκοπό αυτό, βρισκόμαστε σε επικοινωνία με το ελληνικό υπουργείο Υγείας προκειμένου να διευκολυνθεί η πρόσβαση του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ στην πρωτοποριακή μας θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία» αναφέρει μεταξύ άλλων σε ανακοίνωση της η φαρμακευτική εταιρεία στην Ελλάδα.

Η ιστορία του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ 

Ο Παναγιώτης-Ραφαήλ, που είναι σήμερα 18 μηνών, διαγνώστηκε με σοβαρή εκφυλιστική νόσο τους μυϊκού συστήματος , η οποία ονομάζεται νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1 και διαταράσσει την ικανότητα κατάποσης και αναπνοής.

Σήμερα το παιδί υποβάλλεται σε θεραπεία με συγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή η οποία σύμφωνα με τους επιστήμονες εξασφαλίζει σταθερότητα στην κατάσταση της υγείας του, αλλά δεν αποτελεί οριστική λύση στο πρόβλημα του.

Τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής το γονιδιακό φάρμακο AVXS-101 (Zolgensma), το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN. Με τον τρόπο αυτό είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης της ασθένειας, μέσω της έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση. Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι διαθέσιμα στο site στης AVEXIS. Το φάρμακο έχει πάρει έγκριση να δίνεται έως την ηλικία των 24 μηνών.

Παράλληλα, ο φάκελος έχει κατατεθεί από την AVEXIS και στον EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων).

Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital  ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.

Η οικογένεια Γλωσσιώτη κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και  το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή. Μια απόφαση την οποία το Σωματείο μας κατανοεί και αποδέχεται.

Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.

Μέχρι το απόγευμα της 21ης Οκτωβρίου είχαν κατατεθεί στους λογαριασμούς του MDA Ελλάς 2.584.000 ευρώ για τον συγκεκριμένο σκοπό.


huffingtonpost

Επόμενο Προηγούμενο
 

Social Media - Thessaloniki
Καλαμαριά: Με εντολή Αράπογλου σταματούν οι εργασίες στο παραλιακό μέτωπο

Καλαμαριά: Με εντολή Αράπογλου σταματούν οι εργασίες στο παραλιακό μέτωπο

21:10 16/2/2024

Στα άκρα οδηγείται η υπόθεση

Καλαμαριά: Δείτε τα θέματα του δημοτικού συμβουλίου

Καλαμαριά: Δείτε τα θέματα του δημοτικού συμβουλίου

20:53 16/2/2024

τακτική και έκτακτη συνεδρίαση

Εφημερεύοντα Φαρμακεία στην Καλαμαριά

Εφημερεύοντα Φαρμακεία στην Καλαμαριά

19:00 16/2/2024

Παρασκευή 16/02, Σάββατο 17/02 και Κυριακή 18/02

Καλαμαριά: Τρεις πολιτικοί γάμοι ανήμερα του Αγίου Βαλεντίνου

Καλαμαριά: Τρεις πολιτικοί γάμοι ανήμερα του Αγίου Βαλεντίνου

22:57 15/2/2024

στη γιορτή των ερωτευμένων

Καλαμαριά: 7 ώρες χωρίς ρεύμα αύριο - Δείτε ποιους αφορά!

Καλαμαριά: 7 ώρες χωρίς ρεύμα αύριο - Δείτε ποιους αφορά!

21:39 15/2/2024

Παρασκευή 16 Φεβρουαρίου

Καλαμαριά: Έκλεψαν τρία φαρμακεία σε λίγες ώρες

Καλαμαριά: Έκλεψαν τρία φαρμακεία σε λίγες ώρες

21:26 15/2/2024

εξιχνιάστηκαν οι υποθέσεις

Ανθοδέσμη έκπληξη με λουλούδια απ'όλη την Καλαμαριά κοσμεί το γραφείο της δημάρχου

Ανθοδέσμη έκπληξη με λουλούδια απ'όλη την Καλαμαριά κοσμεί το γραφείο της δημάρχου

17:51 15/2/2024

Υπηρεσία Πρασίνου

Αγίου Βαλεντίνου: Ανθοδέσμη πιτόγυρο 8,5 κιλών για ερωτευμένους!!!

Αγίου Βαλεντίνου: Ανθοδέσμη πιτόγυρο 8,5 κιλών για ερωτευμένους!!!

21:58 14/2/2024

Ο έρωτας περνάει από το στομάχι

Θεσσαλονίκη: Εξετάζονται μέτρα για τη θωράκιση του δικαστικού μεγάρου

Θεσσαλονίκη: Εξετάζονται μέτρα για τη θωράκιση του δικαστικού μεγάρου

21:23 14/2/2024

Κάμερες, ιδιωτικοί φύλακες ασφάλειας ..

Καλαμαριά: Μία σύλληψη για ναρκωτικά - Βρέθηκαν χάπια και δέματα κάνναβης σε σπίτι (φωτο)

Καλαμαριά: Μία σύλληψη για ναρκωτικά - Βρέθηκαν χάπια και δέματα κάνναβης σε σπίτι (φωτο)

20:51 14/2/2024

Δίωξη Ναρκωτικών Ανατολικής Θεσσαλονίκης

Κλασικά Έπιπλα